Wazelina dopełniacza terminalnego Ekulizumab w nietypowym zespole hemolityczno-mocznicowym AD 6

Posted in Uncategorized  by admin
August 9th, 2018

Czterech pacjentów nie osiągnęło punktu końcowego w 26 tygodniu ze względu na przejściowe zmniejszenie liczby płytek krwi o więcej niż 25% w stosunku do wartości wyjściowej, chociaż u wszystkich czterech pacjentów utrzymywano prawidłową liczbę płytek krwi. Po rozpoczęciu ekulizumabu, u wszystkich pacjentów przerwano wymianę osocza lub wlew i nie była wymagana żadna nowa dializa. Normalizacja wartości hematologicznych (liczba płytek i dehydrogenaza mleczanowa) wystąpiła u 88% pacjentów w badaniu iu 90% pacjentów w badaniu 2 (tabela 2). W obu badaniach pozytywne wyniki zaobserwowano dla wszystkich punktów końcowych u pacjentów ze zidentyfikowanymi lub nie zidentyfikowanymi mutacjami genetycznymi lub autoprzeciwciałem czynnika dopełniacza H (Rozdział 3 w dodatkowym dodatku).
Dodatkowe punkty końcowe
Zakrzepowe wyniki mikroangiopatyczne
W próbie 1, łącznie 15 z 17 pacjentów (88%) miało stan zakrzepowej mikroangiopatii bez zdarzeń do 26 tygodnia, podobnie jak 13 pacjentów, którzy byli leczeni przez 64 tygodnie (Tabela 2). Łącznie 15 pacjentów (88%) nie otrzymywało wymiany osocza ani wlewu przez cały czas trwania badania. Jeden pacjent otrzymał pięć sesji wymiany osocza lub infuzji bez przerwy w leczeniu ekulizumabem, a po wymianie ekulizumabu i wycofaniu z badania otrzymywał wymianę lub wlew plazmy z powodu naruszenia protokołu.
Wyniki nerek
Po przerwaniu wymiany osocza lub wlewu i rozpoczęciu leczenia ekulizumabem obserwowano ciągły, zależny od czasu wzrost szacowanego GFR od wartości początkowej do 26 tygodnia (średni wzrost w badaniu 1, 32 ml na minutę na 1,73 m2, 95% CI, 14 do 49, P = 0,001, średni wzrost w próbie 2, 6 ml na minutę na 1,73 m2, 95% CI, 3 do 9, P <0,001). Poprawę tę utrzymano w 60. tygodniu (średni wzrost w próbie 1, 32 ml na minutę na 1,73 m2, 95% CI, 16 do 47, P <0,001, średni wzrost w próbie 2, 9 ml na minutę na 1,73 m2; CI, 4 do 14, P = 0,003) (Figura 2B i 2C). W obu badaniach poprawie oszacowanego GFR towarzyszył spadek białkomoczu u pacjentów z wyjściowym białkomoczem stopnia 1+ lub wyższego (P <0,001 w badaniu i P = 0,03 w badaniu 2 po roku) (Tabela 1). Ponadto w badaniu dializy przerwano u czterech z pięciu pacjentów (80%), którzy wymagali dializy w momencie rozpoczęcia ekulizumabu, a ci pacjenci pozostawali bez dializy podczas leczenia ekulizumabem. W obu badaniach wcześniejsza inicjacja ekulizumabu (tj. Krótszy odstęp między obecną kliniczną manifestacją atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego a rejestracją) była związana ze znacznie większą poprawą szacowanego GFR w całym okresie leczenia (p = 0,007 w próbie 1). i P <0,001 w próbie 2) (sekcje 4, 5 i 6 w dodatkowym dodatku).
Trójczęściowe modele liniowe pokazały, że zmiana oszacowanego GFR przed leczeniem ekulizumabem (nachylenie 1) nie różniła się istotnie od zera w żadnej z prób
[więcej w: odbudowa zęba cena, odbudowa zęba cena przyczyny, odbudowa zęba cena leczenie ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: badanie przedmiotowe klatki piersiowej kurs psychoterapii lublin odbudowa zęba cena