Wazelina dopełniacza terminalnego Ekulizumab w nietypowym zespole hemolityczno-mocznicowym AD 6
Czterech pacjentów nie osiągnęło punktu końcowego w 26 tygodniu ze względu na przejściowe zmniejszenie liczby płytek krwi o więcej niż 25% w stosunku do wartości wyjściowej, chociaż u wszystkich czterech pacjentów utrzymywano prawidłową liczbę płytek krwi. Po rozpoczęciu ekulizumabu, u wszystkich pacjentów przerwano wymianę osocza lub wlew i nie była wymagana żadna nowa dializa. Normalizacja wartości hematologicznych (liczba płytek i dehydrogenaza mleczanowa) wystąpiła u 88% pacjentów w badaniu iu 90% pacjentów w badaniu 2 (tabela 2). W obu badaniach pozytywne wyniki zaobserwowano dla wszystkich punktów końcowych u pacjentów ze zidentyfikowanymi lub nie zidentyfikowanymi mutacjami genetycznymi lub autoprzeciwciałem czynnika dopełniacza H (Rozdział 3 w dodatkowym dodatku). Read the rest of this entry »
Comments Off