Wazelina dopełniacza terminalnego Ekulizumab w nietypowym zespole hemolityczno-mocznicowym AD 9

Profil bezpieczeństwa ekulizumabu opisywany tutaj, u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym, był ogólnie zgodny z tym w badaniu obejmującym pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy otrzymywali leczenie przez okres do 8 lat.28 Nie obserwowano poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z zakażeniem w naszych próbach. Tempo zdarzeń niepożądanych utrzymywało się na stałym poziomie lub spadało między początkowym 26-tygodniem a okresem przedłużenia. Nie pojawiły się żadne nowe działania niepożądane po początkowym 26-tygodniowym okresie badania. Zdarzenia niepożądane były podobne w podgrupach pacjentów, w tym u pacjentów, którzy przeszli transplantację nerki i otrzymywali jednocześnie leczenie immunosupresyjne. W żadnej z tych prób nie odnotowano zgonów. Trwa kontynuacja pacjentów. Odstępstwa od zatwierdzonego dawkowania ekulizumabu wiążą się z ryzykiem powikłań klinicznych, w tym szybkiego postępu do ESRD.14,34,35 Takie metody obejmują ograniczenie leczenia ekulizumabem do pojedynczej dawki, wcześniejsze odstawienie, a następnie ponowne rozpoczęcie leczenia i podawanie dawek w odstępach są dłuższe niż zalecane w przepisach dotyczących eculizumabu.24,30 Pięciu z 18 pacjentów, którzy pominęli dawki ekulizumabu w naszych dwóch prospektywnych badaniach lub badaniu retrospektywnym, miało ciężkie późniejsze powikłania mikroangiopatii zakrzepowej.29,30 Wyniki te wskazują na prawdopodobieństwo trwającej mikroangiopatii zakrzepowej u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym i podkreślają znaczenie stałego monitorowania pacjentów i przedłużonego leczenia.24,30
Wcześniejsze badania zasugerowały, że ekulizumab jest skuteczny w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego. 20-24,34,35 Aby potwierdzić efekt leczenia ekulizumabem w tych otwartych próbach z pojedynczą grupą, dane dotyczące leczenia wstępnego zastosowano jako kontrolę wewnątrz pacjenta. W obu badaniach częstość interwencji w przypadku mikroangiopatii zakrzepowej była istotnie niższa w okresie leczenia ekulizumabem niż w okresie przed leczeniem. Dane podkreślają niewystarczającą skuteczność leczenia za pomocą wymiany osocza lub infuzji i potwierdzają klinicznie istotny wpływ leczenia ekulizumabem na mikroangiopatię zakrzepową i wyniki narządów. Wydaje się, że wyniki leczenia ekulizumabem stanowią znaczny postęp w leczeniu pacjentów z tą ciężką i zagrażającą życiu chorobą układową.
Te dwa badania kliniczne sugerują, że długotrwałe leczenie ekulizumabem jest skuteczne u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym, z wcześniejszą interwencją związaną z większą korzyścią kliniczną. Dane wskazują, że hamowanie dopełniacza dopełniacza ekulizumabem hamuje mikroangiopatię zakrzepową, w której pośredniczy dopełniacz, zmniejsza potrzebę interwencji z zakrzepową mikroangiopatią, znacząco poprawia liczbę płytek krwi i czynność nerek w grupach pacjentów, i jest związane z istotną regeneracją nerek i poprawionymi wynikami klinicznymi w pacjenci z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym br />
[hasła pokrewne: blinatumomab, endometrioza objawy, pracownia emg ]