Wazelina dopełniacza terminalnego Ekulizumab w nietypowym zespole hemolityczno-mocznicowym AD 4

Posted in Uncategorized  by admin
July 11th, 2018

Wszyscy autorzy mieli dostęp do wszystkich analiz, napisali pierwszą wersję manuskryptu i zatwierdzili końcowy manuskrypt. Alexion Pharmaceuticals i Infusion Communications zapewniły wsparcie medyczne. Badania i proces świadomej zgody zostały zatwierdzone przez instytucjonalną komisję odwoławczą w każdym ośrodku lub przez niezależną komisję etyczną i zostały przeprowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską. Wszyscy pacjenci, ich rodzice lub opiekunowie lub oboje wyrazili pisemną świadomą zgodę.
Analiza statystyczna
Wszystkie pierwotne analizy przeprowadzono w populacji, która miała zamiar leczyć. Średnie (. SE), mediany i zakresy, najmniejsze kwadraty oznaczają, a 95% przedziały ufności zostały określone dla wszystkich zmiennych ciągłych. Wszystkie przedstawione tutaj 26-tygodniowe wyniki pochodzą z modeli opartych tylko na pierwszych 26 tygodniach danych.
Wyniki
Pacjenci
Tabela 1. Tabela 1. Wyjściowa charakterystyka demograficzna i kliniczna w populacji, której celem jest leczenie. W badaniach wzięło udział 37 pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (ryc. 1). W przypadku 17 pacjentów (16 dorosłych i młodzież) z postępującą mikroangiopatią zakrzepową, którzy zostali włączeni do badania 1, mediana odstępu między rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego a badaniem przesiewowym wynosiła 9,7 miesięcy (tabela 1). Wszyscy pacjenci mieli znaczne uszkodzenie nerek (100% miało szacunkową wartość GFR <60 ml na minutę na 1,73 m2 powierzchni ciała przez medianę 17 dni). Wszyscy oprócz pacjenta (którzy nie mogli przejść wymiany lub infuzji w osoczu z powodu działań niepożądanych) otrzymywali wymianę lub wlew plazmy w ciągu tygodnia przed rozpoczęciem leczenia ekulizumabem (sekcja 2 w dodatkowym dodatku). W przypadku 20 pacjentów (15 dorosłych i 5 nastolatków) włączonych do badania 2 okres między diagnozą a badaniem przesiewowym był dłuższy (mediana, 48,3 miesiąca), a większość pacjentów cierpiała na przewlekłą niewydolność nerek (90% miało szacunkową wartość GFR <60 ml na minutę na 1,73 m2 przez medianę 299 dni) i otrzymywały długoterminową wymianę lub wlew plazmy (mediana czasu leczenia, 10,1 miesiąca) (tabela 1).
W badaniu pacjenci byli leczeni ekulizumabem przez 26 tygodni (ryc. 1). Trzynastu pacjentów (76%) nadal otrzymywało ekulizumab podczas okresu przedłużenia. W punkcie odcięcia danych mediana czasu trwania leczenia ekulizumabem wynosiła 64 tygodnie (zakres od 2 do 90). W badaniu 2 pacjenci byli również leczeni ekulizumabem przez 26 tygodni, a 19 pacjentów (95%) kontynuowało przyjmowanie ekulizumabu podczas okresu przedłużenia. W punkcie odcięcia danych średni czas leczenia ekulizumabem wynosił 62 tygodnie (zakres od 26 do 74). W sumie 24% pacjentów w próbie i 35% pacjentów w próbie 2 nie miało zidentyfikowanej mutacji genu dopełniacza lub autoprzeciwciał czynnika dopełniacza H (Tabela 1).
Pierwotne punkty końcowe
Tabela 2
[przypisy: difenhydramina, endometrioza jajnika, wyposażenie stajni ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: difenhydramina endometrioza jajnika wyposażenie stajni