Wazelina dopełniacza terminalnego Ekulizumab w nietypowym zespole hemolityczno-mocznicowym AD 2

Posted in Uncategorized  by admin
September 13th, 2018

Dane z tych prospektywnych badań, jak również dane z oddzielnego badania retrospektywnego (dane niepublikowane), zostały wykorzystane przez agencje regulacyjne w Stanach Zjednoczonych, Europie i innych krajach do zatwierdzenia ekulizumabu w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego .29, 30 Metody
Pacjenci
Rysunek 1. Rysunek 1. Badanie przesiewowe, leczenie i obserwacja. ADAMTS13 (disintegrina i metaloproteinaza z motywem trombospondyny typu 1, członek 13) zmierzono w centralnym laboratorium. HUS oznacza zespół hemolityczno-mocznicowy, dehydrogenazę mleczanową LDH, dolną granicę LLN prawidłowego zakresu, wymianę PE lub PI w osoczu lub infuzję, Escherichia coli wytwarzającą toksynę STEC Shiga, mikroangiopatię zakrzepową TMA i górną granicę normy górnej ULN.
W 27 klinikach w Europie i Ameryce Północnej zapisaliśmy pacjentów z rozpoznaniem nietypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego, którzy ukończyli 12 lat i ważyli 40 kg lub więcej. Kryteria kwalifikacji różniły się w zależności od badania (ryc. 1). W próbie pacjenci byli uprawnieni, jeśli mieli dowody progresywnej mikroangiopatii zakrzepowej po czterech lub więcej sesjach wymiany osocza lub infuzji w poprzednim tygodniu. W badaniu 2 pacjenci byli uprawnieni, jeśli nie mieli zmniejszenia liczby płytek o więcej niż 25% przez co najmniej 8 tygodni przed otrzymaniem pierwszej dawki ekulizumabu i byli leczeni za pomocą wymiany osocza lub wlewu co najmniej raz na 2 tygodnie, ale nie więcej niż trzy razy w tygodniu (rysunek 1). Oba badania wymagały dowodów hemolizy (np. Poziom dehydrogenazy mleczanowej na poziomie górnej granicy prawidłowego zakresu, poziom haptoglobiny poniżej dolnej granicy prawidłowego zakresu lub obecność schistocytów) i zaburzenie czynności nerek (poziom kreatyniny na poziomie lub powyżej górna granica normalnego zakresu). Identyfikacja mutacji genów dopełniacza lub autoprzeciwciał czynnika dopełniacza H nie była wymagana. Kluczowymi kryteriami wykluczenia dla obu badań były: aktywność ADAMTS13 (dezintegryna i metaloproteinaza z motywem trombospondyny typu 1, członek 13) na poziomie 5% lub poniżej, 31 dowodów zakażenia Escherichia coli wytwarzającego toksynę Shiga lub wcześniejsza ekspozycja na ekulizumab.
Projekt badania
Badania obejmowały kilka okresów: badanie przesiewowe (maksymalnie 3 dni w badaniu i 2 tygodnie w badaniu 2), 8-tygodniowy okres obserwacji (tylko w badaniu 2), leczenie ekulizumabem (26 tygodni i długoterminowy okres przedłużenia) oraz 8-tygodniowy okres obserwacji po zaprzestaniu stosowania ekulizumabu.
Pacjenci otrzymywali pierwszą dawkę ekulizumabu od do 6 godzin po ostatniej wymianie osocza lub podczas wlewu. Ekulizumab podawano dożylnie w dawce 900 mg na tydzień przez 4 tygodnie, dawce 1200 mg tydzień później i dawki podtrzymującej 1200 mg co 2 tygodnie
[hasła pokrewne: płaskostopie leczenie u dorosłych, zespół moebiusa, skierowanie na leczenie odwykowe ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: płaskostopie leczenie u dorosłych skierowanie na leczenie odwykowe zespół moebiusa